Une greffe de cellules souches stoppe une maladie auto-immune rare

Une maladie rare mise en rémission durable

Deux personnes atteintes de neuromyélite optique, une maladie auto-immune rare et potentiellement mortelle, sont en rémission depuis plus de 15 ans après une greffe de cellules souches. Cette évolution exceptionnelle attire l’attention des chercheurs, car elle suggère qu’un traitement expérimental pourrait offrir une réponse durable à des patients chez qui les thérapies classiques échouent. Dans cette affection, le système immunitaire fabrique des anticorps qui attaquent la moelle épinière et le nerf optique, provoquant des crises parfois sévères.

Comprendre les symptômes et l’urgence médicale

La neuromyélite optique, ou NMOSD, se manifeste souvent par des épisodes répétés qui durent de quelques jours à plusieurs mois. Les symptômes peuvent être très invalidants : douleurs oculaires, perte de vision, vomissements, faiblesse musculaire ou paralysie des bras et des jambes. Chez ces deux patients, les traitements habituels n’avaient pas réussi à contrôler la maladie, ce qui rend leur évolution d’autant plus remarquable. Leur cas montre à quel point cette pathologie peut être agressive et difficile à maîtriser.

Une greffe qui renouvelle le système immunitaire

Le traitement utilisé repose sur une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, c’est-à-dire des cellules souches prélevées chez un donneur. Cette technique est déjà employée dans certains cancers, la drépanocytose et d’autres maladies du sang, mais il s’agit ici de sa première utilisation rapportée pour la NMOSD. Le principe est radical : remplacer le système immunitaire du patient par un nouveau, afin d’éliminer les cellules B responsables de la production des anticorps agressifs.

• Objectif principal : supprimer les cellules immunitaires qui attaquent le système nerveux.
• Méthode : cellules souches issues d’un donneur, puis réimplantées chez le patient.
• Intérêt : obtenir une rémission durable lorsque les médicaments ne suffisent plus.

Des résultats cliniques impressionnants sur le long terme

Le premier patient, un homme, a reçu la greffe en 2009 à partir des cellules souches de sa sœur. La seconde, une femme, a été transplantée l’année suivante avec des cellules provenant d’un donneur non apparenté. Tous deux ont reçu une unique perfusion de cellules souches après une préparation médicale lourde. Au fil des années, leur état s’est stabilisé : l’homme a retrouvé une fonction neurologique normale, a repris une vie ordinaire et a même eu deux enfants, tandis que la femme utilise mieux ses bras et n’a plus besoin de médicaments pour limiter les symptômes.

Une préparation thérapeutique très encadrée

Avant la greffe, les patients ont reçu une chimiothérapie associant fludarabine et tréosulfan, ainsi qu’un anticorps monoclonal destiné à éliminer les cellules B. Ils ont également bénéficié d’un court traitement par anticorps et immunosuppresseurs pour prévenir le rejet et la maladie du greffon contre l’hôte, une complication potentiellement grave. Selon les chercheurs, cette stratégie a permis d’effacer les anticorps liés à la NMOSD tout en favorisant la reconstruction d’un nouveau système immunitaire sain.

• Chimiothérapie de conditionnement pour préparer l’organisme.
• Réduction des cellules B responsables de l’attaque auto-immune.
• Prévention des complications liées à la greffe.

Ce que cette avancée change pour la recherche

Les spécialistes restent prudents et parlent d’une avancée prometteuse plutôt que d’une guérison définitive. Le succès observé sur plus de quinze ans est toutefois suffisamment rare pour justifier, selon eux, un essai clinique plus vaste. L’intérêt est majeur : si cette approche se confirme, elle pourrait ouvrir une nouvelle voie pour les patients atteints de maladies auto-immunes sévères, en particulier lorsque les traitements existants n’empêchent plus les crises. Cette étude montre surtout qu’une reconstruction profonde du système immunitaire peut, dans certains cas, changer durablement le cours de la maladie.